Premières lignes directrices pour le traitement de l’hémophilie

Maladie héréditaire résultant d’un déficit en facteurs de coagulation sanguine, l’hémophilie est très rare et affecte un peu plus de 3000 Canadiens et Canadiennes selon la Société canadienne de l’hémophilie. L’hémophilie A dite classique ou hémophilie par déficit en facteur VIII (protéine sanguine à l’origine du déficit) est la plus commune, mais il existe aussi l’hémophilie B, également connue sous le nom de maladie de Christmas ou hémophilie par déficit en facteur IX (protéine sanguine à l’origine du déficit) . La maladie exige une stratégie de prise en charge complexe. Or, il n’existait jusqu’à présent aucunes lignes directrices complètes, «laissant les patients, les soignants et les cliniciens prendre leurs décisions de traitement sans cadre standardisé», indique la Société internationale sur la thrombose et l'hémostase (ISTH) sur son site. C’est désormais chose faite: après plusieurs années de travail, l’organisme vient de publier ses toutes premières lignes directrices de pratique clinique pour le traitement de l’hémophilie congénitale A et B dans le Journal of Thrombosis and Haemostasis.Un changement de paradigme«Nos lignes directrices fournissent de la clarté et orientent les décisions thérapeutiques à l'aide de renseignements fondés sur des données probantes, tout en soulignant l'importance de prendre des décisions thérapeutiques conformes aux risques, aux valeurs et aux préférences individuels des patients», précise dans un communiqué la présidente du groupe d'experts de l'ISTH sur les lignes directrices en hémophilie, Suely M. Rezende.Au total, les experts ont formulé 13 recommandations, et préconisent notamment un traitement prophylactique plutôt que des interventions épisodiques pour les hémophiles A et B graves et modérément graves. Un changement de paradigme dans la pratique clinique, souligne l’organisme, qui insiste sur l’importance de la participation des patients et de la prise de décisions partagées, mais aussi sur les choix thérapeutiques individuels et circonstantiels.Les lignes directrices sont les suivantes:Cas du patientRecommandationsHémophilie A sévère à modérément sévère sans inhibiteursLa prophylaxie plutôt que le traitement épisodique des saignementsSoit une prophylaxie par émicizumab, soit une prophylaxie par concentrés de facteur VIIIUne prophylaxie à l'aide de concentrés de facteur VIII recombinant à demi-vie standard ou à demi-vie prolongéeHémophilie A sévère sans inhibiteursSi les ressources sont limitées et l'utilisation d'une prophylaxie à dose standard impossible, le groupe d'experts conseille une prophylaxie à l'aide de concentrés de facteur VIII à faible dose plutôt qu'un traitement épisodique des événements hémorragiquesSi la personne n’a jamais été traitée et commencera la prophylaxie avec un concentré de facteur VIII recombinant dérivé du plasma ou à demi-vie standard, les experts recommandent une prophylaxie initiale avec du facteur VIII dérivé du plasma plutôt qu'avec un concentré de facteur VIII recombinant de demi-vie standardHémophilie A sévère à modérément sévère sans inhibiteurs avec procédure invasive majeureUne perfusion continue ou en bolus de concentrés de facteur VIII recombinant à demi-vie standard ou dérivés du plasmaHémophilie A sévère avec inhibiteursLa prophylaxie plutôt que le traitement épisodique des événements hémorragiquesune prophylaxie par émicizumab plutôt que par des agents de contournementSi le patient présente un saignement articulaire et sera traité avec du facteur VIIa recombinant (eptacog alfa), les experts conseillent d'administrer soit trois doses de 90 μg par kg à 3 heures d'intervalle, soit une dose unique de 270 μg par kg à 3 heures d'intervalle. Hémophilie A sévère avec des inhibiteurs à haute réponseSi le patient commence l’induction de la tolérance immune, les experts conseillent l'induction de la tolérance immune avec des concentrés de facteur VIII à faible ou à forte dose Hémophilie A sévère avec inhibiteurs et procédure invasive majeureSi la procédure nécessite un traitement avec des agents de dérivation, les experts recommandent le facteur VIIa recombinant (eptacog alfa) ou le concentré de complexe prothrombinique activéHémophilie B sévère et modérément sévère sans inhibiteursLa prophylaxie plutôt que le traitement épisodique des événements hémorragiquesUne prophylaxie avec du facteur IX purifié dérivé du plasma ou des concentrés de facteur IX recombinant à demi-vie standard ou prolongéeEn plus de ces recommandations, les experts de l’ISTH formulent plusieurs remarques quant à leur interprétation et leur mise en œuvre. À lire aussi: Un anticoagulant sans effets indésirablesUne approche stricte et solide pour les cliniciensLe groupe de travail international et multidisciplinaire, mêlant médecins et représentants de patients, a utilisé l’approche systématique GRADE – pour Grading of Recommendations Assessment, Development, and Evaluation –, visant à classer les données probantes, pour chaque résultat de chaque étude, selon les niveaux de qualité élevée, moyenne, faible ou très faible. «54% des recommandations sont fondées sur des preuves issues d’essais cliniques randomisés, offrant ainsi aux cliniciens des informations solides basées sur des données», souligne l’ISTH.Les prochaines mises à jour de ces lignes directrices devraient inclure des traitements émergents comme le nouveau facteur VIII à haute durabilité, ainsi que de nouvelles thérapies non réactives et la thérapie génique. L’ISTH a par ailleurs publié trois commentaires afin de fournir davantage de contexte: Considérations pour la gestion et la mise en œuvre de la pratiqueRemarques méthodologiques sur l'approche GRADE pour l'élaboration de lignes directricesAvantages et inconvénients des lignes directrices de traitement de l'ISTH pour l'hémophilie

Premières lignes directrices pour le traitement de l’hémophilie

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