Médicaments: les dernières recommandations de l’INESSS (1/2)

FreeStyle Libre 2 Le capteur FreeStyle Libre 2MC est une évolution du système FreeStyle LibreMC qui a été préalablement évalué par l’INESSS pour les adultes atteints de diabète. FreeStyle Libre 2MC est «un système flash (ou intermittent) de surveillance du taux de glucose interstitiel en temps réel», indique l’avis de l’Institut. Il est composé d’un filament stérile souple inséré sous la peau du bras, et d’un lecteur qui génère des mesures du glucose toutes les minutes. Après réévaluation, l’INESSS «l’élargissement de critère de remboursement de FreeStyle Libre 2 (…) dans une perspective de justice distributive». Le capteur serait ainsi inscrit sur la Liste des médicaments du régime général d’assurance médicaments (RGAM) pour les moins de 18 ans atteints de diabète de type 1 et les personnes de 18 ans ou plus traitées par insulinothérapie intensive (pompe à insuline ou trois injections et plus d’insuline par jour) qui devront satisfaire à un ou plusieurs de ces critères: non-atteinte de la cible d’hémoglobine glyquée (HbA1c) en dépit d’une prise en charge optimale de la maladie; ou épisodes fréquents d’hypoglycémie durant la dernière année, malgré l’adhésion à un plan de gestion de la glycémie; ou incapacité à reconnaître ou à signaler les symptômes d’hypoglycémie. La demande initiale serait autorisée pour une période de six mois afin d’évaluer la capacité des patients à porter et à utiliser FreeStyle Libre 2. Les demandes de poursuite de traitement seraient autorisées pour une période maximale de douze mois si la personne montre une utilisation optimale du capteur, soit au moins 70% du temps. À lire aussi: Médicaments: les dernières recommandations de l’INESSS (2/2) Rinvoq Le RinvoqMC (upadacitinib) est un inhibiteur sélectif et réversible de la tyrosine kinase JAK 1 administré par voie orale. Il bloque la phosphorylation et l’activation des médiateurs intracellulaires qui interviennent dans la réponse immunitaire et inflammatoire. Actuellement inscrit sur les listes des médicaments pour le traitement de la polyarthrite rhumatoïde et de l’arthrite psoriasique, le Rinvoq a obtenu cet été l’approbation de Santé Canada pour le traitement «des adultes atteints de colite ulcéreuse modérément à fortement évolutive qui ont connu un échec thérapeutique antérieur (avec) un traitement classique et (ou) un médicament biologique». Considérant qu’il «existe un besoin de nouvelles options thérapeutiques qui sont efficaces et bien tolérées» et que le Rinvoq constitue «une option de traitement additionnelle qui pourrait répondre au besoin de certains patients atteints (de colite ulcéreuse modérée à grave), en raison de son efficacité d’ampleur importante et de son administration par voie orale», l’INESSS recommande au ministre de la Santé d’ajouter sur les listes des médicaments cette indication reconnue à Rinvoq ainsi qu’une nouvelle teneur de 45 mg. Le médicament serait ainsi remboursé pour le traitement des adultes qui présentent un score Mayo total de 6 à 12 points et un sous-score endoscopique d’au moins 2 points. La demande initiale serait autorisée pour une période maximale de six mois. Pour les demandes de poursuite de traitement, qui seraient autorisées pour une période maximale de 12 mois, le médecin devra démontrer les effets bénéfiques du traitement: diminution du score Mayo partiel (sans endoscopie) d’au moins 2 points, ou du score Mayo d’au moins 3 points et d’au moins 30%; et un sous-score de rectorragie de 0 ou 1 point, ou une diminution de celui-ci d’au moins 1 point. Carvykti Le CarvyktiMC (cilta-cel) est une immunothérapie basée sur l’expression d’un récepteur antigénique chimérique à la surface des cellules T (CAR-T) qui cible l’antigène de maturation des lymphocytes B (BCMA) qui se trouve à la surface des cellules saines et cancéreuses. Les cellules T du patient sont collectées par leucaphérèse, modifiées ex vivo par transduction avec un vecteur lentiviral, mises en culture, puis réintroduites. Cette thérapie est utilisée pour traiter les personnes atteintes d’un myélome multiple récidivant et réfractaire, «un cancer relativement fréquent qui affecte plus souvent les hommes que les femmes», note l’INESSS. Santé Canada a émis un avis de conformité conditionnel pour le Carvykti, dans l’attente des résultats d’études permettant notamment d’avérer son bienfait clinique. Pour sa part, l’Institut estime que «l’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du cilta-cel repose sur une étude de faible qualité, notamment en raison de l’absence de traitement comparateur», mais signale que cette recherche rapporte néanmoins «des résultats prometteurs, notamment en ce qui concerne le taux de réponse au traitement, qui est jugé élevé». Bien que des incertitudes persistent sur ses bienfaits et que cette thérapie présente une toxicité importante nécessitant une expertise de pointe ainsi qu’un suivi étroit en milieu hospitalier, sans négliger non plus son coût élevé (632 455$ par traitement), l’INESSS recommande l’inscription du Carvykti sur la Liste des médicaments — Établissements, car il «existe un grand besoin de santé», les options de traitement efficaces en quatrième intention, ou plus, du myélome multiple récidivant et réfractaire étant limitées et le pronostic vital des patients concernés variant de 4 à 5 mois. Si le ministre suit cet avis, le Carvykti serait remboursé pour les patients «ayant déjà reçu un immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps ciblant la protéine CD38, dont la maladie est réfractaire au dernier traitement reçu, et dont le statut de performance selon l’ECOG est de 0 ou 1». Pemazyre Le PemazyreMC (pemigatinib) est un inhibiteur compétitif de la kinase des récepteurs transmembranaires des facteurs de croissance des fibroblastes (FGFR) 1, 2 et 3. Une fois activés, les FGFR contribuent à la prolifération, à la migration, à la survie cellulaire et à l’angiogenèse. Ce traitement a obtenu en 2021 une approbation conditionnelle de Santé Canada «pour le traitement des adultes atteints d’un cholangiocarcinome localement avancé ou métastatique non résécable», une forme de cancer biliaire rare (0,4 cas/an par 100 000 habitants au Canada) et agressive. Avec ou sans traitement chimiothérapique, l’espérance de vie des patients qui en sont atteints est habituellement de moins d’un an. En avril 2022, l’INESSS avait refusé d’inscrire le Pemazyre sur la Liste des médicaments parce que son évaluation clinique reposait sur une étude de faible qualité, dénommée FIGHT-202. Au regard des nouvelles analyses de cet essai de phase II multicentrique, multicohorte, sans groupe comparateur et sans insu, l’Institut a changé d’avis. Il considère que ce traitement «pourrait procurer des bénéfices cliniques au petit nombre de patients ciblés par l’indication» et que son mode d’administration par voie orale et sa prise à domicile «constituent des avantages organisationnels» par rapport aux traitements par chimiothérapie qui nécessitent des ressources hospitalières. Le Pemazyre pourrait ainsi être remboursé «en monothérapie, pour le traitement du cholangiocarcinome localement avancé non résécable ou métastatique, traité antérieurement par une thérapie systémique et présentant une fusion ou un autre réarrangement du facteur de croissance des fibroblastes 2 (FGFR2), chez les personnes dont le statut de performance selon l’ECOG est de 0 à 2». La durée maximale de chaque autorisation serait de 4 mois et pour les demandes de poursuite du traitement, le médecin devra fournir la preuve d’un effet clinique bénéfique par l’absence de progression de la maladie, confirmée par imagerie. Veltassa Le VeltassaMC (patiromer) est une résine échangeuse de cations non absorbée qui contient un complexe calciumsorbitol comme contre-ion. Le potassium est ainsi lié dans la lumière du tractus gastro-intestinal, puis éliminé par excrétion fécale, ce qui réduit les concentrations sériques de potassium. Disponible sous forme de poudre à diluer, puis à avaler, il est indiqué par Santé Canada pour le «traitement de l’hyperkaliémie chez les adultes ayant une insuffisance rénale chronique» dont le taux de filtration glomérulaire estimé est égal ou supérieur à 15 ml/min/1,73 m2). En juin 2021, l’INESSS avait refusé d’inscrire le Veltassa sur les listes des médicaments du RGAM parce que «sa valeur thérapeutique n’a pas été reconnue». Un essai de phase III multicentrique, à répartition aléatoire, à double insu contre placebo (DIAMOND), réalisé en 2022 dans le but d’évaluer l’efficacité du Veltassa, a fait changer l’Institut d’avis. Il considère aujourd’hui que «l’ensemble des données cliniques appuient l’efficacité du patiromer pour réduire la kaliémie et les épisodes d’hyperkaliémie». Il recommande donc au ministre d’inscrire le Veltassa sur les listes des médicaments qui serait remboursé «pour le traitement de l’hyperkaliémie, chez les personnes atteintes de néphropathie chronique et qui reçoivent un inhibiteur du système rénine-angiotensine-aldostérone». Lire aussi: 15 pistes pour réduire et gérer les pénuries de médicaments Welireg La maladie de von Hippel-Lindau (VHL) est une maladie rare (elle toucherait 1 personne sur 36 000 et environ 727 Canadiens) causée par une mutation du gène VHL. Les personnes atteintes développent plusieurs tumeurs cancéreuses au cours de leur vie qui peuvent toucher différents organes. Le WeliregMC (belzutifan) est un médicament administré par voie orale qui bloque le processus de formation et de croissance des tumeurs chez les patients présentant cette mutation génétique. Plus spécifiquement, il s’agit d’un inhibiteur du facteur induit par l’hypoxie 2 alpha (HIF-2α) qui, en se liant au HIF-2α, bloque son interaction avec le régulateur central de l’hypoxie (HIF-1β) ou lorsque la protéine VHL est non fonctionnelle, bloquant ainsi le mécanisme qui mène à la croissance tumorale. Le Welireg est indiqué pour le traitement de certaines tumeurs non métastatiques associées à la maladie de VHL au niveau du rein (adénocarcinome rénal), de la moelle épinière ou du cerveau (hémangioblastomes du système nerveux central) et du pancréas (tumeurs neuroendocrines pancréatiques). Bien que son évaluation repose sur une étude de faible qualité, dans laquelle l’efficacité et les effets secondaires du Welireg n’ont pas été comparés à ceux de patients qui ne prennent pas de médicament pour traiter leur maladie, l’Institut note que «les résultats montrent qu’une réduction de la taille de la tumeur a été observée et que cet effet semble durer plusieurs mois, voire quelques années». Il souligne également être «sensible au contexte particulier des maladies rares pour lesquelles il est plus difficile de réaliser des études de bonne qualité» et se dit «conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, de retarder la progression de la maladie et les chirurgies associées et de conserver une bonne qualité de vie». En conséquence, et malgré son coût élevé (233 596$ par an), l’INESSS recommande au ministre de la Santé l’inscription du Welireg sur les listes des médicaments pour «le traitement de l’adénocarcinome rénal (AR) non métastatique, des hémangioblastomes du système nerveux central (HB du SNC) ou des tumeurs neuroendocrines pancréatiques (TNEP) non métastatiques associés à la maladie de von Hippel-Lindau (VHL), chez les personnes qui n’ont pas besoin de subir d’intervention chirurgicale pour ces tumeurs dans l’immédiat». Il serait remboursé pour les patients: «dont le diagnostic a été confirmé par la présence d’un variant pathogénique germinal du gène VHL; et dont les tumeurs ne répondent à aucune indication chirurgicale, sont non résécables ou ne peuvent être réséquées sans risque important de complications; dont les tumeurs ne sont pas considérées comme étant résistantes à un inhibiteur du HIF-2α; et dont le statut de performance selon l’ECOG est de 0 ou 1».

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